(Pillola n. 41)
“Vecchio farmaco anti-Parkinson efficace contro la Sclerosi Laterale Amiotrofica?” si chiede Thomas Mueller nel suo recente commento su SpringerMedizin.de riferendosi alla attualissima pubblicazione dei primi risultati dello studio giapponese ROPALS condotto dal gruppo di ricercatori intorno a Sartoru Morimoto.
Gli scienziati giapponesi hanno presentato circa quattro anni fa la loro idea di studiare il farmaco Ropinirolo nella Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia rapidamente neurodegenerativa ancora orfana di farmaci che possono significativamente modificare il decorso della malattia che in pochi anni porta inevitabilmente alla morte. Ora sono stati pubblicati i primi, incoraggianti risultati.
Lo studio, nello spirito del “riposizionamento” di farmaco disponibili sul mercato (vedi “ IL RIPOSIZIONAMENTO“), si avvale di una innovativa metodica: la creazione di cellule nervose motori, quelli che si ammalano nella SLA, da cellule staminali provenienti direttamente dalle persone ammalate, iPSC, ovvero cellule staminali pluripotenti indotti. Alla fine dello studio tutti i partecipanti mostravano maggiori attività fisiche e le cellule una mortalità quasi dimezzata.
Insomma, appena un anno fa avevamo parlato di una prima terapia con anticorpi contro una variante della SLA (vedi “ SLA: FINALMENTE UN NUOVO FARMACO “) ed ora arriva questa promettente notizia, che fa molto sperare, e che è spettacolare per tre motivi: 1) l’innovativa metodica con le cellule staminali derivate direttamente dalla persona con SLA, 2) il disegno dello studio, ovvero, non si tratta di una scoperta casuale ma di un risultato ricercato e pianificato anni fa, e che non si è ancora concluso.
Ed, infine 3), quando ho letto gli articoli di Morimoto e Mueller, mi immaginavo che il mondo Parkinson viene in soccorso ad una gravissima malattia come la SLA, un’immagine quasi di fratellanza, e che dà molta fiducia. Non vedo l’ora di conoscere i risultati definitivi, le conferme da parte di altri scienziati, e soprattutto il via libera per l’utilizzo del Ropinirolo nella SLA, perché il farmaco è già lì, sul banco delle nostre farmacie.
Fonti bibliografiche:
Morimoto S, Takahashi S, Ito D, Datè Y, Okada K, Kato C, Nakamura S, Ozawa F, Chyi CM, Nishiyama A, …, Okano H. Phase 1/2° clinical trial in ALS with ropinirole, a drug candidate identified by iPSC discovery. Cell Stem Cell, 2023; 30: 766-780.
Morimoto S, Takahashi S, Fukushima K, Saya H, Suzuki N, Aoki M, Okano H, Nakahara J. Ropinirole hydrochloride remedy for amyotrophic lateral sclerosis – protocol for a randomized, double-blind, placebo-controlled, single-center, and open-label continuation phase I/IIa clinical trial (ROPALS trial). Regenerative Therapy 2019; 11: 143-166.
Mueller T. Altes Parkinsonmittel Gegen ALS? Amyotrophe Lateralsklerose, Nachrichten, Springer Medizin 02.06.2023.