DA NON CREDERE: TERZA NOVITA’ PER LA SLA IN UN ANNO di Kai S. Paulus
(Pillola n. 44)
Non ci siamo ancora ripresa dalla epocale novità del farmaco monoclonale “Tofersen” uscito l’estate scorsa (vedi “ SLA: FINALMENTE UN NUOVO FARMACO “) ed ancora non riusciamo a comprendere la novità di poche settimane fa (vedi “ VECCHIO FARMACO ANTI-PARKINSON EFFICACE CONTRO LA SLA? “), ecco che spunta già un terzo importante farmaco per la sclerosi laterale amiotrofica, SLA, gravissima malattia neurodegenerativa notoriamente senza speranza.
Da anni esisteva unicamente una sostanza, il Riluzolo, che mitigava l’effetto neurotossico del glutammato, e che in alcune persone ammalate può aumentare la sopravvivenza di alcuni mesi.
Tofersen rappresenta la prima novità anticorpale nella SLA, ma può essere d’aiuto solo in una variante quella con la mutazione genetica della superossido-dismutasi, SOD1.
Poche settimane fa abbiamo appreso che un vecchio farmaco anti-Parkinson, il Ropinirolo, può avere un effetto benefico nella SLA, specialmente sulla degenerazione cellulare.
Ed ora arriva Masitinib, un farmaco della classe degli inibitori delle tirosinchinasi che bloccano i processi biochimici interessati nel processo infiammatorio e nelle risposte immunitarie; tant’è che il farmaco viene impiegato in oncologia veterinaria ed è in fase di studio per la cura della sclerosi multipla. Curioso il fatto che Masitinib, già in sperimentazione da molti anni, è stata rifiutata inizialmente dall’Agenzia Europea del Farmaco per la cura della SLA nel 2018.
Forte quindi dei promettenti risultati degli studi del gruppo di ricercatori iraniani capitanati da Fereshteh Azedi, Masitinib torna prepotentemente alla ribalta questo farmaco, e forse questa voltaci siamo, perché in uno stadio avanzato di ricerca (fase 2b/3) Masitinib in associazione a Riluzolo è stato in grado di prolungare la sopravvivenza delle persone ammalate di oltre due anni, risultato che ancora nessun altro farmaco utilizzato nella SLA può vantare. Precedentemente, questi clamorosi risultati sono stati presentati al congresso annuale della Accademia Americana di Neurologia nell’aprile 2023 dal docente universitario tedesco Prof. Albert C. Ludolph.
Sono veramente felice per le persone affette da SLA, e sono molto fiducioso, perché proprio in questi mesi ci troviamo in mezzo ad una rivoluzione della terapia delle malattie neurodegenerative e che prestissimo riguarderà anche la malattia di Parkinson.
Fonte bibliografica:
Ketabforoush AHME, Chegini R, Barati S, Tahmasebi F, Moghisseh B, Joghataei MT, Faghihi F, Azedi F. Masitinib: the promising actor in the next season of the Amyotrophic Lateral Sclerosis treatment series. Biomedicine & Pharmacotherapy, 2023; 160: 114378.